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デュシェンヌ型筋ジス、SMA治療薬などオーファン指定
厚生労働省は9月25日付で医薬局医薬品審査管理課長通知(医薬薬審発0925第1号)を発出、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)を予定効能とするgivinostat、脊髄性筋萎縮症(SMA)へ...
メディカルトリビューン
09/29 09:00
CLK阻害薬rogocekib、再発・難治性急性骨髄性白血病に対する希少疾病用医薬品指定
Chordia Therapeuticsは昨日(8月25日)、CDC2様キナーゼ(CLK)阻害薬rogocekibについて、再発または難治性の急性骨髄性白血病(AML)を予定される効能・効果と...
メディカルトリビューン
08/26 05:30
メニン阻害薬ziftomenib、NPM1変異/KMT2A再構成を有する急性骨髄性白血病に対し希少疾病用医薬品指定
協和キリンは昨日(8月25日)、メニン阻害薬ziftomenibについて、NPM1遺伝子変異またはKMT2A遺伝子再構成を有する急性骨髄性白血病(AML)を予定される効能・効果として希少疾病用...
メディカルトリビューン
08/26 05:20
出典メディア
メディカルトリビューン (4)
つながり
数字は「希少疾病用医薬品」と一緒に出てきた記事の本数。 グラフには強いものだけが出るので、ここが全部です。
希少疾病用
4
医薬品・薬価
4
急性骨髄性白血病
2
急性骨髄性
2
阻害薬
2
厚生労働省
2
希少疾病用医薬品指定
2
がん・腫瘍
2
労働省
2
AML
2
制御因子
1
CLK阻害薬rogocekib
1
承認...
1
医薬薬審発
1
メニン阻害薬
1
CLK阻害薬
1
Ⅱ相試験
1
生活習慣病
1
KMT2A
1
併用療法
1
Ziftomenib
1
選択的経口
1
アンメットメデ...
1
11品目12件
1
メニン阻害薬ziftomenib
1
RNAスプライシング
1
NPM1
1
真性多血
1
CLK
1
米食品医薬品...
1
難治性
1
疾病用医薬品指定
1
後天性視床下部
1
新薬承認
1
分子阻害
1
MC4R
1
商品名イムシブリー
1
SMA治療
1
SMA
1
リズムファーマ
1