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デュシェンヌ型筋ジス、SMA治療薬などオーファン指定

厚生労働省は9月25日付で医薬局医薬品審査管理課長通知（医薬薬審発0925第1号）を発出、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を予定効能とするgivinostat、脊髄性筋萎縮症（SMA）へのapitegromab、真性多血症へのsapablursen、一次性膜性腎症へのイネビリズマブなど、11品目12件を新たに希少疾病用医薬品として指定した。開発中止に伴い1品目の指定を取り消した。（関連記事...

メディカルトリビューン 2026年09月29日 09:00

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