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福山型先天性筋ジス治療薬「NS-035」が先駆的医薬品指定

　日本新薬は昨日（8月26日）、福山型先天性筋ジストロフィー（FCMD）を対象として開発を進めている「NS-035」について、先駆的医薬品指定を受けたことを発表した。（関連記事「筋ジスやクローン病治療薬など14品目をオーファン指定」）　同治療薬は、FCMDの原因遺伝子であるフクチン遺伝子の変異による不完全な蛋白質産生の修復を目的とするアンチセンス核酸医薬品。正常なフクチン蛋白の産生を促進することで...

メディカルトリビューン 2026年08月27日 06:05

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