Ulefnersen、FUS変異によるALSの第Ⅲ相試験で好成績
大塚製薬と米子会社のOtsuka Pharmaceutical Development & Commercialization、米・Ionis Pharmaceuticalsは9月22日、RNAを標的とするアンチセンスオリゴヌクレオチドulefnersen(開発コード:ION363)について、Fused in Sarcoma(FUS)遺伝子変異による筋萎縮性側索硬化症(ALS)の病型であるFUS-...
メディカルトリビューン
2026年09月24日 07:15