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Ulefnersen、FUS変異によるALSの第Ⅲ相試験で好成績

大塚製薬と米子会社のOtsuka Pharmaceutical Development & Commercialization、米・Ionis Pharmaceuticalsは9月22日、RNAを標的とするアンチセンスオリゴヌクレオチドulefnersen（開発コード：ION363）について、Fused in Sarcoma（FUS）遺伝子変異による筋萎縮性側索硬化症（ALS）の病型であるFUS-...

メディカルトリビューン 2026年09月24日 07:15

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医薬品・薬価 臨床試験 生命科学 Ⅲ相試験 Development 遺伝子変異 米子会社 大塚製薬 開発コード ALS Otsuka Pharmaceuticals Pharmaceutical &、Commercialization アンチセンスオリゴヌクレオチド Commercialization ION Ulefnersen FUS変異 FUS Ionis ION363 Fused Sarcoma 筋萎縮性側 筋萎縮性 硬化症 FUS-...
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