Ulefnersen、FUS変異によるALSの第Ⅲ相試験で好成績 大塚製薬と米子会社のOtsuka Pharmaceutical Development & Commercialization、米・Ionis Pharmaceuticalsは9月22日、RNAを標的とするアンチセンスオリゴヌクレオチドulefnersen（開発コード：ION363）について、Fused in Sarcoma（FUS）遺伝子変異による筋萎縮性側索硬化症（ALS）の病型であるFUS-... メディカルトリビューン 2026年09月24日 07:15